私は、６年半前に頚部後縦靭帯骨化症（頚部OPLL）を後方除圧で手術し、３年半前に軽快者となったものです。この経験から、OPLLと診断され手術しようかどうか迷っておられる患者さんから相談受けた時、「日常生活に支障が出るようになったら若い内に手術を決断されることをお薦め」しています。　頚部であれば手術で約　　　９０％位の人が指先や脚部に痺れとかが一部残るものの殆んど回復されておられるのではないでしょうか。　また手術後８〜１５年後に再骨化し症状が再発すると言われていますが、この再発症率も先生方の手術が格段に進歩したこともあり、重症でない方が若い内に手術をされれば、１０〜１５％位しか症状の再発はないのではと言われています。つまり頚部OPLLは完治とは言えませんが、手術により相当な改善がみられる為、　　　‘’難病’と心配するような病気ではない‘’　と、安心していいのではと思っています。

「難病」は別名「特定疾患治療研究事業(医療の助成)対象」が45疾患、更に広い範囲の「難治性疾患克服研究事業（特定疾患調査研究分野）対象の１３０疾患を指します。45疾患の医療受給者証発行数で５８万６千人、１３０疾患ベースでは潜在患者含めて８０万人位と推定しています。今年度の予算審議で「黄色靭帯骨化症（OYL)」を含む１１疾患が医療の助成対象に加えられました。ＯＹＬは脊柱靭帯骨化症の一つとして、長年に亘りOPLLに加え医療補助対象の要請をしていたので、なによりの朗報です。そこでこの機会に、OPLLやOYLがどのように位置付けられ、今後どのような方向に向かったらいいのかを中心に述べてみようと思います。

１．考えられる方向性や改善すべき点などの列挙

�@．病因解明し、病気を完治する為の研究に力点を置く⇒ご兄弟姉妹へのゲノム検査推進

�A．政府や自治体、公的機関への支援要請のみならず、寄付金による治療研究促進支援

�B．iPS細胞やES再生細胞の第一線で活躍中の研究者との講演会共催⇒『啓発活動』

�C．患者数が少ない希少疾患用医薬品【オーファンドラッグ】へ医薬メーカー開発意欲刺激

�D．「難病」の一般呼称を⇒『希少疾患』などに変更し’’難’’から来る（ー）マイナス印象を軽減

�E．家族や知人周りの方へOPLLやOYLを理解してもらう方法やメディアへ訴求お願い傾注

�F．都道府県毎の難病相談・支援センター開設促進⇒役員宅での書類保存や印刷など改善

�G．障害者支援法とか既に施行中の法律に加え、特定疾患（難病）への就労支援など強化

�H．心身障害者用低料金第３種郵便物の運用厳格化に対し緩和を要請し⇒患者会活動の円滑化

�I．特定疾患（難病）患者が保険会社へ罹病申告時に保険料率低減や付保拒否の解消

 

＊気持ちを病気の原因究明研究の後押しにシフトして、『子供たちや孫の世代には同じ思いをさせない』を合言葉に、‘’患者のご兄弟姉妹へのゲノム（遺伝情報）検査を年内（’09年12月末まで）８０家族分収集‘’に注力したいと思っています。

＊DNA（デオキシボ核酸＝遺伝子そのもの）検査は最近精度が格段に進歩したことで知られています。ゲノム（genome）とはDNAが持つ全ての遺伝情報のことです。OPLL患者のご兄弟姉妹には２０〜３０％に靭帯骨化が認められるため、ゲノム検査で病因が解明される可能性が非常に高い訳です。

＊脊椎・脊髄医のおられる医療機関や保健所などの協力を得て、ゲノム検査お願いチラシの配布を進めています。患者会として、ご兄弟姉妹が指定医療機関に行かれる交通費や検査費用の応分の負担をしますので是非ご協力下さい。

 

＊'72年（昭和４７年）に定められた「難病対策要綱」を踏まえ各種の事業が行われています。

　下記（１）〜（５）は年度毎に算出根拠が異なります。年度比較用の概算数値として記載　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　単位：億円

	'03年度推定（H15年度）	'08年推定 （H20年度）	'09年推定 （H21年度）
事業合計額（１）〜（５）他	1,036	・・・・・・		1,587
（１）難治性疾患克服研究事業	54	24		100
（２）医療施設整備	168	・・・		・・・
（３）医療費自己負担の軽減	794	282		＊　229
（４）地域保健医療福祉の充実・連携	10	・・・		0.43
（５）居宅生活支援事業	10	・・・		2.07

＊（３）医療費自己負担の軽減については、’09年（平成21年）5月〜　減額分は医療保険の高額療養費制度の適用で埋め合わせ、患者負担は現状維持のままです。

　 ＊今年度は、財政事情厳しい中にも関わらず、追加１１疾患に医療補助指定などで、政府難病関係予算と　　

しては増額の傾向にあります。

＊「お上に支援を求めると同時に、患者家族会なども自ら率先して治療研究を支援していく」ための寄付金活動などを計画しています。例えばロンドンマラソンは参加者が稀少疾患など日本で難病と言われている疾患治療研究へのチャリティー募金でも有名ですが、大阪の市民マラソン大会などで参加者が気軽に募金できるような仕組み作りが出来ないか検討に値すると考えています。日本の１型糖尿病患者会が’05年基金を創設して累計２百万円の積立に成功、’09年1月末から阪大や徳島大へ病因解明・治療法開発の助成を開始しました。すぐには難しいとしてもこのような活動を目標にしたいと思います。

＊米国の１型糖尿病患者団体の年間約２００億円の寄付基金による研究開発支出活動が遠い将来の目標となります。

　＊２−�@．記載の患者会によるゲノム検査の交通費、検査費の応分負担はその第一歩です。

 

　　＊本年６月２５日朝刊各誌に『iPS細胞の人への臨床研究が５年以内にも射程に入る』と報じられました。文科省はｉＰＳ細胞（新型万能細胞）の研究ロードマップ（行程表）を発表しています。

　　＊２年以内でがん化などの危険性が少ない品質の高いiPS細胞の作製方法を確立します。また、３年程度でiPS細胞から心筋細胞を作る技術を確立し、細胞配布の体制を整えます。

＊OPLL＆OYLについてはこれらの研究進展具合で拍車がかかる可能性があります。OPLL＆OYLは東アジアに多い病気のため、欧米にiPS細胞の治験（臨床）が遅れていることへ挽回は可能と考えられます。

主な疾患など　(脊椎・脊髄関係を列挙)	作成する細胞	臨床研究目標時期	摘要など
がん化リスク少ないiPS細胞作製技術		２年以内（‘11年）
心筋細胞作製と細胞配布体制の確立	心筋	３年以内（’12年）	心筋梗塞5-7年
加齢黄班変性症（眼科）	網膜色素上皮細胞	５年以内（’14年）
脊髄損傷	中枢神経系	７年後以降（’16年）	ﾊﾟｰｷﾝｿﾝ病他
筋ジストロフィー	骨格筋	10年後以降(‘19年)	糖尿病,腎不全
骨折、関節症	骨、軟骨	10年後以降（'19年）
OPLL＆OYLなど（脊柱靭帯骨化症）		10年後以降？

＊新薬承認の遅れー『ドラッグラグ』も、政府戦略会議の答申受け、新薬承認のスピードアップが決定しました。５月に再生医療の切り札である「ヒトクローン胚作り（複製）を、ヒトES細胞（胚性幹細胞）を作る場合にだけ認める＝研究の解禁（承認手続きを簡素化し、国への届出だけで済む）」は、米独仏などの先を行く措置で日本の研究が加速することになります。

　　＊政府はiPS細胞のような世界に通用する研究者支援のため、2,700億円の新たな研究基金の創設を決めました。　今後5年間に30分野で1件当たり９０億円、従来は「競争的資金」の名で最大でも１件当たり５年間で１５億円に留まっていた。この中にiPS細胞などの再生医療が最有力視されています。欧米や中国シンガポールなどに再生医療の先端技術で後れを取らない体制が出来つつあります。

　　＊患者家族会としてもこの研究サポートの一環で、研究者との共同講演会開催を目指し、寄付金活動の定着化を検討しています。難しい点は多々あるが、日本網膜色素変性症協会（JRPS）の、《人工網膜　網膜再生　遺伝子治療》　（講師：日赤、阪大、理化学研、東北大、各先生）　’09　２月15日　中之島中央公会堂 のような「医療シンポジウム」を目標としています。

 

＊２−�D．で記載する『希少疾患【オーファンディジィーズ】』にも関係しますが、’93年から希少疾患用医薬品【オーファンドラッグ】への新薬開発支援が本格化しました。5万人未満（ＯＰLLは’08年３月末２６，７７１人）の患者数でも、医薬メーカーが開発投資意欲を持てるような支援体制があります。

＊ＯＰＬＬ＆ＯＹＬ関係では現在指定中の212医薬品には含まれていませんが、iPS細胞関係や、痛み治療薬のからみで候補新薬が登場する可能性があります。

 

＊病気の宣告で「難病」と聞いて皆さんびっくりされます。‘’原因不明、治療法が分からない‘’と言われればますます不安が高まりショックを受けます。難民、困難、避難、難破・・・と‘’難‘’にはちょっと関わりたくない言葉の響きがあります。しかし、もともと　有難うでも‘’難‘’と言う字が使われています。十三にある浄土真宗信正寺の滝野信隆住職さんのお話では・・「有難う」（このような事は、こんな【つまらない】私にとっては実にそうそう有ることでは有りません）と言う意味を含んでいます。昔は「有難し」と言っており、本来の意味は『こんな私に本当に有難う』との由。

＊厚労省が難病（incurable　disease）の認定を始めたのは'72年（昭和47年）4月からで、スモン病やベーチェット病など10疾患が認定された。OPLLは’80年（昭和55年）に22疾患目とされ、45疾患目は’01年（平成13年）に認定された。OYLは今年度に11疾患の内としてやっと認定の運びとなった。

＊数年前から、厚労省の脊柱靭帯骨化症研究班や保健所など公的機関が「難病」という表現を、通称：「特定疾患」の表記に移していると感じ、好意的に受け止めています。欧米などでは「難病」と言う表現でなく、米国では例：１０万人未満の患者数の治療法が開発されていない疾患、とかEUの一部では５万人未満の患者数の難治性疾患など　『希少疾患』【Orphan　Disease】という表現が比較的多く散見されます。心身障害者支援法などで定義する分野とは重なる部分は有るのですが、支援のためには障害者とは別に定義して公的支援を整備しています。

 

＊世界最大手のインターネット検索会社グーグルの共同創業者サーゲイ・ブリン氏（36歳）が、ブログで神経難病の「パーキンソン病」を発症する確率が高い遺伝子変異を持っていることを告白しました。ブリン氏は現在発症していないが、今後発症する確率が２０〜８０％あるという。この告知でもincurable　disease（難病）という表現はなく神経疾患と紹介されている。確かに米国のハーバード大学ではパーキンソン病患者から’08年10月iPS細胞作製に成功しており、マウスではiPS細胞で治療に一部成功しています。欧米では意識的に難病の認識を薄れさせ「希少疾患」などの呼称に傾斜しているのかなと推察します。

＊日本では「特定疾患」の表現から、「長期慢性疾患」と並列になると思いますが、もう少しわかりやすい『希少疾患』などと定義して行政の支援を徹底する必要があると考えます。私達患者も、‘’難‘’病って‘’なん‘’てことはない、位の気持ちで、罹病したことは「運命である」と肝に銘じ、病気の原因究明研究を後押しすることに気持ちをシフトして、『子供たちや孫の世代には同じ思いをさせない』を合言葉に、‘’患者のご兄弟姉妹へのゲノム検査を年内８０家族分収集‘’に注力したいと思っています。

 

　 ＊患者の家族や知人･周りの方達も、本人同様に不安を感じていますので、「わかりやすく」OPLLやOYLなどを伝えることが必要です。

　　＊朝日新聞朝刊で‘’患者を生きる‘’の1,000回目が連載されていました。丁度’08　年夏から’09年6月まで‘’難病‘’特集でした。　記事に個々の疾患の背景を折り込めながら、患者の視点で社会の理解を得ようと訴えかける記事内容に、正直心を打たれました。　家族や知人に「わかりやすく」症状を伝え、社会へ復帰する過程を伝えることで人の’‘輪’‘が作られるのだと思います。

　　＊日経、読売、毎日、産経新聞や、NHK教育テレビ、民放局などでもOPLLなど脊髄・脊椎関連の疾患を適宜掲載・放送しています。今後は、患者会イベントも紙上掲載して貰うべく、いかに話題性を持たせるかの工夫が必要と思います。

＊’00年頃、英国オックスフォード大学にて開発されたDiPEX(Database of Individual Patients　Experience「個別患者の体験をまとめたデータベース」) は、患者を映像録画化したものです。DiPEX　JAPAN　は、羽曳野市の大阪府立大学にて活動しています。　現在は前立腺癌とか限定された病気が専門家インタビューで作成されています。日本ではまだ個人情報の関係もありOPLLなどへの広がりは見せていませんが、「事実に基づく医療」（EBM）の補完としてDiPEXの今後に期待したいと思います。

＊パソコン上での闘病記共有サイトも広がりを見せています。「TOBYO」や「オンライフ」、「ライフパレット」、などなどです。将来は米国の「Patients　Like　Me」（ALS）並みに、新薬開発に必要な研究用データ集積に貢献する可能性が出てきています。　

 

＊’03年（平成15年）度から都道府県毎に難病相談・支援センターが順次設置されることになっています。現在大阪OPLL友の会含め多くの患者団体は役員の自宅を事務所にして電話相談やFAX送受信や会報COPY印刷、書類置き場としています。是非大阪府においても難病相談・支援センターの設立を期待すべく請願活動などにも力を入れています。

＊’93年（平成5年）より「大阪難病医療情報センター」は運用されており、また大阪市城東区府庁舎には相談室や会議室が無償で予約使用が可能となっています。

＊患者会（友の会）も、相談・支援センターが開設されることを想定して、ピア相談員（同じ立場の者が行うカウンセリング、電話相談や面談）の育成を図る必要があります。傷つく言葉「ちょっとした一言、何でもないような出来事、不安な時、不安定な時は傷つく」を使用しない訓練がもっともっと必要です。

 

 

＊厚労省による障害者就業・生活支援センターや障害者試験雇用（トライヤル雇用）などの中に‘’特定疾患‘’患者が含まれた就業支援が行われています。　大阪府では民間人材派遣会社などの知恵も借り特定疾患の方も含めた提供を受けており、更なる充実に期待しています。　

＊‘07年4月〜特定疾患（難病）対象者へ情報提供や就労支援モデル事業が行われ,’09年4月〜ハローワークによる雇用促進モデル事業も追加された。都道府県の事業を国の支援方式で提供されています。

＊特定疾患の方が利用可能な支援施策として、�@ハローワークの就労相談、職業訓練、�Aトライヤル雇用、�Bジョブコーチ支援、�C障害者自立支援・・・などがあります。

＊特定疾患の患者は、障害者の枠組みの中での就労支援で特に問題無いと考えます。改めて新たな特定疾患用の就業支援作りは現段階では不要と思います。雇用側には引き続き、‘’難病‘’イメージを特異視することなく扱って貰える配慮を要請する啓蒙活動が必要と考えます。

 

＊実態のない自称・障害者団体「凛の会（現・白山会）」が、割引制度を利用して企業のダイレクトメール（DM)送付に悪用した郵便不正事件を踏まえ、JP日本郵便が制度運用を６月からより厳格にしました。これにより全国のまじめな障害者団体に、日々の会報発行などの活動に支障が出ています。　本来の規定は、年４回以上発行、１回の部数が５００部以上、有料購読者が８割以上などを満たす必要がありました。

＊６月１６日朝日朝刊や１８日経朝刊によると、’７１年に旧郵政・厚生両省と障害者団体定期刊行物協会（東京)が会合して、部数などの条件を各都道府県の協会傘下の個別団体が満たせなくても、所属する都府県単位の団体の呼称を入れて、統括した団体が条件を満たせば、柔軟に郵送が出来ていました。昨年１２月から厳格化が始まり、滋賀や京都の一部団体では保健所などへの会報発送を縮小するなどしています。全国の他の障害者定期刊行物団体と協力し、JP日本郵便に柔軟な運用をお願いしていくとのことです。

＊JP日本郵便への要請が受け入れられ、まじめな障害者団体に支障が生じないように祈るのみです。

 

　＊保険会社から見れば、がん保険が開発され定着したように、一部の特定疾患についても付保申請受け付けた際に、割高な保険料率の提示などで婉曲的に引き受け拒否をするのではなく、保険商品を開発して柔軟に対応されることを期待しています。

 

＊   骨化に負けないよう、諦めず、コツコツ、でも明るく、

皆と一緒に頑張ろう　！！　　　　おわり

 

2009年9月6日

当会の副会長でもあり、北摂地区の医療相談を担当されている河上　寛氏が、調査、収集されたデータです。　私たち患者も座して医療の改善を待つだけでなく、何が出来るのか考えて見ようではありませんか。

• iPS細胞の難病・疾患への研究開発報道のまとめ　（2009年3月13日）　　　　左のTopic ボタンをクリックしてください。

　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　

• 特定疾患　OPLL & OYL　を取り巻く状況と
• 　　　　　　方向性　（2009年6月27日）